Progres real împotriva purpurei trombocitopenice

Pentru prima dată, a fost dezvoltat un tratament specific împotriva purpurei trombocitopenice idiopatice (ITP), o boală orfană care afectează 50.000 de persoane din Europa.

În Franța, Comisia pentru transparență estimează că aproximativ 8.600 de pacienți - două femei pentru un bărbat - ar fi afectați. Produs în celule bacteriene prin tehnologia ADN-ului recombinant, romiplostim - comercializat sub numele Nplate® - este acum disponibil în țara noastră.

real

O boală autoimună rară și cronică, ITP determină o reducere severă a numărului de trombocite în sânge, cu un risc ridicat de sângerare. Prin creșterea numărului de trombocite la pacienți, noul tratament ar fi provocat răspunsuri de calitate. Astfel, Înalta Autoritate a Sănătății consideră că acesta este un „ progres terapeutic semnificativ ".

Dezvoltat de laboratoarele Amgen, se așteaptă ca romiplostim să îmbunătățească calitatea vieții pacienților. Tratamentele cu corticosteroizi, care sunt în prezent regula, sunt adesea slab tolerate și oferă doar îmbunătățiri tranzitorii. Pe termen lung, în plus, splenectomia - adică îndepărtarea splinei - este adesea necesară fără a aduce întotdeauna rezultate convingătoare.

Sursa: Haute Autorité de Santé, iunie 2009; Amgen, 12 octombrie 2009