Boala Gaucher în curând un nou medicament

Boala Gaucher: în curând un nou medicament

Boala Gaucher

În timp ce Teletonul va avea loc peste puțin peste o săptămână, în 5 și 6 decembrie 2014, laboratorul Genzyme, o filială a Sanofi, tocmai a primit un aviz favorabil pentru Cerdelga, un medicament împotriva bolii Gaucher.

Boala Gaucher este o boală genetică care afectează aproximativ 10.000 de oameni din întreaga lume. Se caracterizează printr-o deficiență a unei enzime, ceea ce duce la o acumulare de celule saturate cu lipide în splină, ficat, măduvă osoasă. Această acumulare poate provoca:

  • o creștere a dimensiunii splinei și a ficatului,
  • anemie,
  • sângerare,
  • hematoame,
  • anomalii osoase.

Un nou tratament oral în câteva luni

Cerdelga, dezvoltat de laboratorul Genzyme, a fost testat pe 400 de pacienți din 29 de țări diferite.

Agenția Europeană pentru Medicamente tocmai a emis un aviz favorabil, iar Comisia Europeană ar trebui să își dea autorizația pentru lansarea pe piață în lunile următoare.

Cerdelga este un tratament oral sub formă de capsule, ale cărui efecte secundare pot fi:

  • oboseală,
  • dureri de cap,
  • greaţă,
  • diaree.

Cu toate acestea, permite reduce acumularea de lipide în celule și țesuturi, care îmbunătățește calitatea vieții pacienților.